Eliglustat

Eliglustat (CAS No.: 491833-29-5) 是一种合成小分子，被归类为葡糖脑苷脂合成酶的选择性抑制剂，该酶是糖鞘脂生物合成中的关键酶。Eliglustat 在生命科学研究中被广泛应用于鞘脂代谢的研究和针对溶酶体生物学的药物研发流程中。其通过抑制神经酰胺向葡糖神经酰胺的转化，调节下游糖鞘脂库及相关的细胞过程，如膜微结构域的组织、囊泡转运和脂质相关应激反应，从而具备机制上的重要性。其已知的体外效力在纳摩尔至微摩尔范围内，依实验设计、物种背景及终点选择等因素而异。在生物医学研究中，该化合物常用于培养细胞系统以研究底物减少策略、溶酶体脂质积累表型及糖鞘脂通路调节的药理学，并被纳入动物模型及临床前效力研究设计中，用于靶向验证及与其他鞘脂通路抑制剂的比较分析实验中的使用浓度或剂量通常取决于具体实验设计和研究目标，包括暴露时间、基质效应及预期的生物标志物读数。