Branaplam

Branaplam (CAS No.: 1562338-42-4) 是一种合成、口服生物可及且选择性的 SMN2 前体 mRNA 剪接调节剂，适用于围绕 RNA 加工与存活运动神经元通路的机制研究和早期发现型研究流程；其通过稳定 U1 小核核糖核蛋白（U1 snRNP）与 SMN2 前体 mRNA 的相互作用促进外显子7的纳入，从而在细胞与动物研究体系中增加全长 SMN2 转录本并相应上调 SMN 蛋白水平；在体外活性方面，对 SMN 通路的作用通常处于纳摩尔范围（例如 EC50 约 20 nM），同时在电生理相关评估中可表现为对 hERG 钾通道的低微摩尔水平抑制（例如 IC50 约 6.3 μM），提示在实验设计中需进行合理的浓度选择与相应的对位筛查；在既定的脊髓性肌萎缩症小鼠模型中，已观察到脑与脊髓内 SMN 蛋白呈剂量相关性增加，并相较对照组出现生存期延长，从研究层面佐证其中枢神经系统的靶点参与度；典型应用包括在疾病相关细胞模型中调控 SMN2 剪接、用于剪接矫正相关生物标志物的验证，以及作为拼接调节剂筛选级联中的参考工具化合物，具体使用的浓度或剂量应依据各自的实验设计与研究目标确定；本品仅限实验室科研用途，不用于人类或动物的医疗、临床、诊断或任何形式的摄入或食用。