IC50为100 nM。

ML241是一种强效的和选择性的p97 ATP酶抑制剂。

p97 AAA（与不同细胞活性相关的ATP酶），又称为VCP（含valosin的蛋白），是癌症和神经变性疾病的关键治疗靶标。 p97在广泛的细胞过程中起重要作用，如错误折叠膜和分泌蛋白的降解、内质网和高尔基膜的同型融合、膜转运、高尔基体膜重组、细胞分裂、调节肌原纤维组装，调节蛋白质聚集，以及自噬体成熟。

体外：先前研究表明，ML241及其类似物ML240能够抑制p97 ATP酶，IC（50）值约为100 nM。 在双重报告基因细胞系中，ML241和ML240都可以抑制p97依赖性而非p97非依赖性蛋白酶体底物的降解。此外，ML241和ML240都可以损害内质网相关降解（ERAD）通路。出乎意料地，ML240可以在几分钟内有效地刺激LC3-II的积累、抑制癌细胞生长，并快速调动执行者caspases 3和7，而ML241不能[1]。

体内：目前尚无动物体内数据公布。

临床试验：到目前为止，ML241仍处于临床前研究阶段。

参考文献：
[1] Chou TF, et al.  Structure-activity relationship study reveals ML240 and ML241 as potent and selective inhibitors of p97 ATPase. ChemMedChem. 2013 Feb;8(2):297-312.